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Ciclo-Investigación-Genética-I+DUna clara estrategia de I+D y un amplio portafolio de medicamentos en desarrollo son elementos fundamentales a la hora de convertirse en líderes en el tratamiento de enfermedades raras y específicas.  Con un enfoque bien definido en la perspectiva del paciente y el cuidador, nuestro portafolio de medicamentos en desarrollo se centra en el desarrollo de terapias innovadoras para pacientes cuyas necesidades no están cubiertas, con la esperanza de marcar una diferencia significativa en sus vidas. 

Nuestra estrategia de I+D se centra en las áreas terapéuticas concretas de las enfermedades raras y específicas cuyas necesidades médicas aún no han sido cubiertas, utilizando plataformas tecnológicas específicas.  De entre las más de 7000 enfermedades raras que se conocen, decidimos centrarnos en las áreas en las que contamos con la experiencia y el talento necesarios para impulsar de manera eficiente los programas.  Por ejemplo, hemos desarrollado conocimientos y experiencia fundamentales en lo relativo a las terapias de reemplazo enzimático sustitutivos, y complementamos dichas capacidades ampliando nuestra investigación a otras terapias de sustitución proteica.  También continuamos desafiándonos a nosotros mismos, explorando nuevas oportunidades que no se encuentran dentro de nuestro enfoque actual.    

Además, aspiramos a satisfacer las necesidades de todos nuestros principales accionistas.  Los pacientes y sus cuidadores son la parte central de nuestra línea de pensamiento, pero también queremos adaptarnos a los reguladores y a los aseguradores médicos privados, e intentamos que nuestros accionistas obtengan unos rendimientos comerciales atractivos.   

Fomentamos una cultura de innovación y de toma de riesgos calculados.  Todos los programas son innovadores, pero los riesgos individuales asociados a los programas deben ser diferentes para obtener un riesgo equilibrado en nuestro portafolio general de medicamentos en desarrollo.  Aplicamos nuestra creatividad a los programas y al establecimiento de colaboraciones externas creativas que impulsen el éxito de nuestro proyecto. Somos conscientes de que no podemos ser expertos en todas las tecnologías, por lo que colaborar con los expertos externos adecuados nos ayuda a ampliar nuestra cartera de productos.     

Nuestra finalidad es garantizar sistemáticamente la alta productividad de nuestroportafolio de medicamentos en desarrollo, impulsada por la excelencia operativa.  Contratamos a los talentos más destacados y poseemos un enfoque claro para hacer avanzar los programas a través de nuestro portafolio. Al seguir esta estrategia, podemos continuar desarrollando con rapidez terapias innovadoras para nuestros pacientes.

Desarrollo de Nuestro Portafolio

Construimos nuestro portafolio interno de investigación en torno a objetivos con un alto nivel de confianza que apuntan a encontrar tratamientos para enfermedades con necesidades médicas significativas aún no cubiertas, centrándonos en exclusiva en el área de las enfermedades raras.

El núcleo de nuestro portafolio de productos de investigación se centra en aquellas enfermedades de las que se conoce la causa subyacente.  En este sentido, comenzamos por intentar comprender la enfermedad; para ello, nos reunimos con pacientes y familias a fin de entender sus dificultades diarias, y caracterizamos el fenotipo de la enfermedad. A continuación, buscamos las características biológicas subyacentes de la enfermedad y seleccionamos un objetivo molecular que sirva de base para una posible terapia. Nuestro enfoque de selección del mejor objetivo molecular a partir de las características biológicas subyacentes de la enfermedad requiere un planteamiento flexible del descubrimiento de fármacos. A nivel interno, nuestro principal punto fuerte se centra en la ingeniería de proteínas. Sin embargo, si no se puede abordar el mejor objetivo de una enfermedad mediante una intervención con proteínas, complementamos nuestros esfuerzos internos a través de colaboraciones estratégicas con proveedores tecnológicos de primer nivel para aplicar soluciones de vanguardia a estos programas específicos. Esto nos permite descubrir y desarrollar opciones terapéuticas novedosas para una amplia gama de enfermedades raras.

Para hacer evolucionar de un modo eficiente estos enfoques novedosos, partimos de un planteamiento impulsado por una hipótesis que se centra en la toma de decisiones fundamentales de tipo pasa/no pasa en cada fase del portafolio de medicamentos en desarrollo. Al centrarnos en objetivos específicos relevantes para la enfermedad y aprender lo máximo posible sobre el proceso de la enfermedad en el transcurso de este, aspiramos a proporcionar terapias que cambien la vida de los pacientes con enfermedades raras.

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